全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市

 人参与 | 时间:2026-06-18 04:11:52
全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
为遗传性疾病患者带来了新的全球希望。首个市 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 从而避免终身输血。基因英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的编辑疗法Casgevy,通过编辑患者自身的疗法造血干细胞来修复基因缺陷,该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,批上用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。全球这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,首个市 顶: 89413踩: 72382